Ученые разработали технологию лечения мышечных дистрофий с помощью iPS-клеток

11 і 12 жовтня 2013 ФМБЦ ім. Бурназян та Інститут стовбурових клітин людини ( ІСКЧ ) , що відзначає цього року 10-річний ювілей , проводять у Москві VI Міжнародний симпозіум «Актуальні питання генних і клітинних технологій». У дводенній програмі симпозіуму заплановані доповіді , лекції , а також науково -практичні семінари для фахівців.

11 жовтня доктор Джуліо Коссу ( Великобританія , Італія ) розповість про методику генно - клітинної терапії м'язових дистрофій , для яких досі не існує ефективних методів лікування.

М'язовою дистрофією називають групу спадкових захворювань , якi характеризуються прогресуючою симетричної атрофією скелетних м'язів , що протікає без болю і втрати чутливості в кінцівках. Розрізняють чотири основних види такої патології . Найбільш часто ( в 50 % всіх випадків ) зустрічається м'язова дистрофія Дюшенна . Захворювання починається в ранньому дитинстві , хворі рідко доживають до 20 років. До 9-12 років хворий виявляється прикутим до інвалідного крісла , а потім прогресуюча слабкість серцевого м'яза призводить до смерті від раптово наступила серцевої недостатності , дихальної недостатності або інфекції. М'язова дистрофія Беккера розвивається повільніше , хворі живуть більше 40 років. Плече- лопаточно -лицьова і Конечностно - поясна дистрофії , звичайно , на тривалість життя не впливають.

Методика, про яку розповість доктор Коссу , заснована на « перепрограммировании » клітин пацієнтів з м'язовою дистрофією в стовбурові клітини ( iPS -клітини ) з подальшою диференціюванням їх в клітини - попередниці м'язової тканини. Згодом вони генетично коректувалися з використанням вірусного вектора або штучних хромосом і вводилися мишам з дистрофією , в результаті чого пошкоджені м'язові волокна тварин частково відновлювалися . Миші , які отримали таку генно - клітинну терапію , проводили на біговій доріжці більше часу , ніж миші з дистрофією , які не отримали лікування.

Професор Лондонського Університетського Коледжу , на базі якого проводилися випробування даної терапії , Франческо Тедеско говорить , що « технологія отримання iPS - клітин дозволяє отримувати необмежену кількість генетично - виправлених клітин попередників м'язової тканини ».

Джуліо Коссу вважає дану технологію дуже перспективною : «Можливо в майбутньому , після проведення клінічних досліджень , цю технологію можна буде використовувати для лікування різних форм м'язових дистрофій ».

В даний час членам сімей , в яких були випадки захворювання м'язовою дистрофією , лікарі радять звертатися за медико - генетичною консультацією для того , щоб дізнатися , чи існує ризик передачі захворювання майбутній дитині . 12 жовтня о рамках Симпозіуму на базі ФМБЦ ім. Бурназян відбудеться семінар , присвячений сучасним можливостям генодіагностики . Наукові співробітники ІСКЧ розкажуть про ДНК - діагностики спадкових захворювань за допомогою унікального , розробленого в Інституті стовбурових клітин людини , ДНК - чіпа « Етноген » , який сфокусований на виявленні спадкових захворювань характерних для народів , що проживають на території РФ та країн СНД.

Марія Михайлівна Литвинова , кмн , доцент кафедри медичної генетики розповість про профілактичному підході при медико - генетичному консультуванні в мережі медико - генетичних центрів Genetico , які ІСКЧ створює на території РФ. Керуючись інформацією про власні генетичних особливостях і використовуючи сучасні можливості репродуктивної медицини , майбутні батьки вже сьогодні мають можливість уникнути ризиків зачаття дитини, хворої важким або смертельним спадковим захворюванням.

З програмою симпозіуму можна ознайомитися , пройшовши за цим посиланням : http://celltech.ru/

Джерело (і ) :

NanoNewsNet.ru